陽離子脂質體可用于介導許多組織細胞的基因轉移，既可轉染體外培養(yǎng)細胞，也可轉染體內組織細胞。DC-Chol/DOPE脂質體和DMRIE/DOPE脂質體在美國和英國已用于基因zhi療的臨床試驗。目前陽離子納米脂質體-DNA復合物的實際應用課題主要有**、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肺部和呼吸道疾病、炎癥等方面。

1**方面的應用陽離子納米脂質體已用于介導**的基因zhi療，動物實驗或臨床實驗都取得了一定的效果。2肺部和呼吸道疾病中的應用肺有一個很大的上皮表面，在陽離子納米脂質體體內基因轉移過程中，肺是目的基因表達水平較高的靶qi官。氣管內滴注或氣霧劑給藥可繞過內皮屏障，使基因與呼吸道上皮細胞直接接觸，轉移給靶細胞。以肺與呼吸道為目標的基因zhi療逐步引起了人們的重視。

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DLin-M-C3-DMA：二甲氨丁酸二亞油甲酯

該物質被設計為一種可電離陽離子脂質，具有獨特的pH依賴性電荷可變特性，在酸性條件下呈正電性，而在生理pH條件下呈電中性。利用這些特性，DLin-M-C3-DMA用來制備陽離子脂質復合物，應用于核酸藥物遞送，具有“低毒高效”的優(yōu)點，在眾多可電離的陽離子脂質中，DLin-M-C3-DMA被認為是應用廣的陽離子脂質。并已成功使用于上市藥品。

“DLin-M-C3-DMA”是幾個結構單元的英文縮寫拼接而成，被作為俗名***使用。經(jīng)查詢，該物質尚無中文通用名和英文通用名。因此，根據(jù)中國藥典委員會《中國藥用輔料通用名稱命名原則（征求意見稿）》對其中文通用名進行命名。 甘肅陽離子脂質體DLin-MC3-DMA理化性質DLin-MC3-DMA結構式。

陽離子脂質為什么是基因治中的理想載體？AVT小編告訴你：在基因治中，基因載體是外源基因得以進入受體細胞的關鍵，其中，陽離子脂質體目前被認為是靶向性好，副作用小，穩(wěn)定性好和轉染效率較高的理想載體。陽離子脂質體通常由一種陽離子脂質和中性輔助脂質在適當?shù)臈l件下復合而成，陽離子脂質體轉染效率與陽離子脂質的組成密切相關。自DNA重組技術誕生，以重組DNA技術為核的現(xiàn)物技術產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展，已有十多個基因工程藥物上市。以基因工程藥物為主的各種基因工程產(chǎn)品和細胞工程產(chǎn)品陸續(xù)商品化。

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DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質材料。RNAi（RNAinterfering，RNA干擾）作為一種高xiao的序列特異性基因沉默技術在惡性**基因***領域引起了重點關注。其中，siRNA（smallinterferingRNA，小干擾RNA）是RNAi路徑中的效應分子,能夠特異性降解同源序列的mRNA，抑制特異**相關的基因表達，從而達到抑制**生長﹑侵襲和轉移的目的”，是目前新藥創(chuàng)制前沿研究的重要熱點領域之一。由于siRNA自身的聚陰離子中心和強親水性基團導致其不能通過被動運輸而進入細胞質內，加之siRNA在細胞質內容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接進入細胞質內發(fā)揮其功效。因此，尋找合適的運輸載體是siRNA***的首要問題。DLin-MC3-DMA是一種***的陽離子脂質，已被用于脂質納米顆粒（LNPs）傳遞siRNA。

陽離子脂質分子在結構上由三個部分組成：一個或多個陽離子頭部（head）、連接鍵（linker bond）和疏水尾部（hydrophobic tail）。

陽離子脂質的頭部大都包含胺類基團（除脂質含脒基外），從簡單的氨基到被甲基或羥乙基團取代的季銨鹽。陽離子脂質的極性頭起著脂質體與DNA、脂質體-DNA復合物與細胞膜或細胞內其它組分相互結合的作用。在陽離子膽固醇衍生物中，帶有叔胺基團的陽離子膽固醇化合物比季銨鹽化合物有更高的轉染活力，并且毒性小得多。帶有多價極性頭基團或具有多個正電荷極性頭的陽離子脂質體轉染效率較高，這可能是因為它與DNA的結合較牢固，且更易實現(xiàn)內涵體逃逸。

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AVT Dlin-MC3-DMA的純度是多少？遼寧可電離化DLin-MC3-DMA市場價格

脂質納米微粒（Lipid nanoparticles，LNPs）早已被證明可以用作傳統(tǒng)小分子藥物的輸送系統(tǒng)”﹐其中的脂質體是一種無毒、無免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修飾的非病毒載體。研究發(fā)現(xiàn)，可電離的陽離子脂質體納米顆粒可以通過靜電作用封裝具有聚陰離子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA復合物，該復合物在被靶細胞內吞的過程中能夠有效地保護siRNA逃離核酸酶的降解﹐從而使其順利進入細胞質內，然后LNPs/siRNA復合物發(fā)生分離，相應的siRNA發(fā)揮其功效。Zimmermann等利用LNPs系統(tǒng)來運輸抗apoB siRNA，結果顯示能夠有效地降低猴子肝臟中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和膽固醇的水平。在眾多可電離的陽離子脂質體中， DLin-MC3-DMA被認為是應用**廣﹑***的陽離子脂質體之一。遼寧可電離化DLin-MC3-DMA市場價格