研究者還發(fā)現(xiàn)，陽離子脂質(zhì)體的功能活性與所用陽離子脂質(zhì)的pKa值特別相關，pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質(zhì)能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中，DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾，與DLin-DMA相比肝組織細胞內(nèi)的基因沉默活性提高三個數(shù)量級，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質(zhì)材料。Onpattro用于zhi療家族性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發(fā)性神經(jīng)病變，是di一款上市的siRNA脂質(zhì)體藥物，成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療，陽離子脂質(zhì)體納米遞送系統(tǒng)的應用不只是局限于肝臟細胞，還可沉默其它組織中的基因，甚至致ai基因，可發(fā)展為平臺技術，十分具有應用前景。核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA應用原理是什么？徐匯區(qū)mRNA疫苗DLin-MC3-DMA生產(chǎn)廠家原料

2018年全球較早用于******家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變的siRNA脂質(zhì)體產(chǎn)品Onpattro在美上市，成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。

Onpattro中運用的陽離子脂質(zhì)材料DLin-MC3-DMA也開始備受關注。

在這之前，DLin-MC3-DMA在國內(nèi)市場仍是一片空白。AVT基于深耕磷脂、脂質(zhì)體、脂肪乳方向多年的資源和經(jīng)驗，推出新產(chǎn)品DLin-MC3-DMA。為陽離子脂質(zhì)材料提供了一種“低毒高效”選擇。

DLin-MC3-DMA產(chǎn)品信息1、產(chǎn)品名稱：DLin-MC3-DMA2、化學名稱：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate3、分子式：C43H79NO24、生產(chǎn)商：艾偉拓（上海）醫(yī)藥科技有限公司:5、CAS號：1224606-06-76、用途：陽離子脂質(zhì)體7、結構式：      8、性狀：無色至淡黃色油狀液體9、純度：≥98%10、溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。11、分子量：642.0912、保存條件：-20℃13、注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質(zhì)接觸 江西mRNA領域DLin-MC3-DMA規(guī)模生產(chǎn)核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA為什么備受青睞？

脂質(zhì)納米微粒（Lipid nanoparticles，LNPs）早已被證明可以用作傳統(tǒng)小分子藥物的輸送系統(tǒng)”﹐其中的脂質(zhì)體是一種無毒、無免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修飾的非病毒載體。研究發(fā)現(xiàn)，可電離的陽離子脂質(zhì)體納米顆?？梢酝ㄟ^靜電作用封裝具有聚陰離子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA復合物，該復合物在被靶細胞內(nèi)吞的過程中能夠有效地保護siRNA逃離核酸酶的降解﹐從而使其順利進入細胞質(zhì)內(nèi)，然后LNPs/siRNA復合物發(fā)生分離，相應的siRNA發(fā)揮其功效。Zimmermann等利用LNPs系統(tǒng)來運輸抗apoB siRNA，結果顯示能夠有效地降低猴子肝臟中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和膽固醇的水平。在眾多可電離的陽離子脂質(zhì)體中，DLin-MC3-DMA被認為是應用*廣﹑***的陽離子脂質(zhì)體之一。

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質(zhì)材料。RNAi（RNAinterfering，RNA干擾）作為一種高xiao的序列特異性基因沉默技術在惡性**基因***領域引起了重點關注。其中，siRNA（smallinterferingRNA，小干擾RNA）是RNAi路徑中的效應分子,能夠特異性降解同源序列的mRNA，抑制特異**相關的基因表達，從而達到抑制**生長﹑侵襲和轉(zhuǎn)移的目的”，是目前新藥創(chuàng)制前沿研究的重要熱點領域之一。由于siRNA自身的聚陰離子中心和強親水性基團導致其不能通過被動運輸而進入細胞質(zhì)內(nèi)，加之siRNA在細胞質(zhì)內(nèi)容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接進入細胞質(zhì)內(nèi)發(fā)揮其功效。因此，尋找合適的運輸載體是siRNA***的首要問題。AVT Dlin-MC3-DMA的貨號是多少？

備受青睞的陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA

1、中文名稱：DLin-MC3-DMA2、商品名：DLin-MC3-DMA3、化學名稱：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate4、分子式：C43H79NO25、生產(chǎn)商/manufacturer艾偉拓（上海）醫(yī)藥科技有限公司/AVT(Shanghai)PharmaceuticalTechCo,.Ltd.6、CAS號：1224606-06-77、用途：陽離子脂質(zhì)體8、結構式：9、性狀：無色至淡黃色油狀液體10、純度：98%11、溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。12、分子量：642.0913、保存條件：-20℃14、注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質(zhì)接觸15、貨號：002006 核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA的應用原理是什么？閔行區(qū)陽離子脂質(zhì)材料DLin-MC3-DMA國產(chǎn)品牌

如何購買購買DLin-MC3-DMA？徐匯區(qū)mRNA疫苗DLin-MC3-DMA生產(chǎn)廠家原料

核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA作為一款可電離化陽離子脂質(zhì)并且具有低毒高效的特性被廣大藥研朋友所青睞，本期文章AVT小編就來給大家淺析一下這款被青睞的陽離子脂質(zhì)DLin-MC3-DMA吧！陽離子脂質(zhì)體，顧名思義，是粒子呈正電性的脂質(zhì)體制劑，所以提供正電性的陽離子脂質(zhì)是制劑關鍵。目前市場上*為常見且使用較多的陽離子類脂有DOTAP、DOTMA、DC-CHOL等，但它們在應用中都有著較大的細胞毒性，因此載藥量和安全性兩方面常難平衡。

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。因此，核酸在酸性條件下被包裹，形成的脂質(zhì)體在血液中則具有很小的正電荷密度，即很低的細胞毒性。并且DLin-MC3-DMA陽離子脂質(zhì)體因具有正電性可增加粒子在體內(nèi)的溶酶體逃逸，提高轉(zhuǎn)染效率，而又不易被巨噬細胞吞噬。利用這些特性，DLin-MC3-DMA制備的陽離子脂質(zhì)體在siRNA遞送方面具有“低毒高效”的出色表現(xiàn)。 徐匯區(qū)mRNA疫苗DLin-MC3-DMA生產(chǎn)廠家原料